El 26 de agosto de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó daraxonrasib, comercializado como Rasonque, para la forma más común de cáncer de páncreas. La decisión llegó unos seis meses y medio antes de la fecha prevista, y convierte a daraxonrasib en el primer tratamiento dirigido aprobado para esta enfermedad. Para los adultos con adenocarcinoma pancreático avanzado, ofrece una nueva opción de tratamiento antes de lo esperado.
La noticia trasciende Estados Unidos. Daraxonrasib aún no está autorizado para su comercialización en China continental, pero el mecanismo de registro acelerado de Hong Kong y su programa Named Patient Access ofrecen a los pacientes elegibles una vía conforme para acceder a un fármaco que ya se utiliza clínicamente a nivel internacional.
Por qué el cáncer de páncreas sigue llamándose el rey de los cánceres
El adenocarcinoma pancreático representa una parte modesta de todos los diagnósticos de cáncer, pero figura entre las principales causas de muerte por cáncer. La razón está en la aritmética de la detección tardía. En China, menos de uno de cada veinte pacientes se diagnostica en fase temprana, la enfermedad avanza rápido y las opciones de tratamiento han sido históricamente limitadas.
Alrededor del 60 % de los pacientes ya presentan enfermedad metastásica en la primera consulta. En China, la supervivencia a cinco años oscila entre el 7,2 % y el 9 %. En Estados Unidos, las proyecciones de la American Cancer Society para 2026 sitúan la supervivencia relativa global a cinco años en el 13 %, y cuando la enfermedad ya se ha diseminado a órganos distantes esa cifra cae a solo el 3 %.
A escala poblacional, el panorama es igual de crudo. La American Cancer Society prevé unos 67.530 nuevos casos de cáncer de páncreas en Estados Unidos en 2026 y unas 52.740 muertes por la enfermedad. Esto se desglosa en aproximadamente 35.190 hombres y 32.340 mujeres diagnosticados, y 27.230 hombres y 25.510 mujeres que morirán por ella. El riesgo medio a lo largo de la vida es de aproximadamente 1 de cada 56 en hombres y 1 de cada 60 en mujeres.
Dentro de las neoplasias malignas de páncreas en sentido amplio, el adenocarcinoma ductal pancreático — PDAC — representa más del 90 % de los casos y constituye el desafío central de la práctica clínica. Surge de las células que revisten los conductos del páncreas, y por eso la anatomía del órgano condiciona el comportamiento de la enfermedad.
Las mutaciones del gen RAS impulsan el desarrollo de la mayoría de los adenocarcinomas pancreáticos. La familia RAS tiene tres isoformas principales — KRAS, NRAS y HRAS. Como la superficie de la proteína RAS carece de un bolsillo de unión convencional para fármacos, durante décadas se la consideró el objetivo inatacable por excelencia. Lo que ha cambiado es que daraxonrasib alcanza la proteína en su estado activo en lugar de intentar bloquear el bolsillo, y eso es precisamente lo que ha hecho posible un fármaco aprobado.
La historia comienza en 1982, el año que Nature llamó el año del oncogén. Tres equipos independientes —el de Robert Weinberg en el MIT, el de Mike Wigler en Cold Spring Harbor y el de Mariano Barbacid en el National Cancer Institute— publicaron trabajos que demostraban que un cambio mínimo en un solo gen bastaba para que una célula normal se volviera cancerosa, llevando la investigación del cáncer a la era molecular.
El gen transformante tomado de una línea celular de tumor de vejiga resultó ser un alelo transformante de HRAS. HRAS se había aislado por primera vez de un sarcoma de rata en 1964 y se clasificó entonces como oncogén retroviral. En diciembre de ese año, el equipo de Barbacid identificó cinco oncogenes, entre ellos HRAS y KRAS, en tumores sólidos humanos. Desde entonces, KRAS no ha abandonado el escenario.
Una ovación de pie en ASCO y una aprobación meses antes de lo previsto
El 31 de mayo de 2026, los resultados principales de RASolute 302, el estudio pivotal de fase III de daraxonrasib, también conocido como RMC-6236, se presentaron en sesión plenaria en el congreso anual de la American Society of Clinical Oncology en Chicago. El público se puso en pie y los aplausos se prolongaron mucho más allá del final de la presentación. El sector considera ya este resultado como el avance más trascendental en el tratamiento del cáncer de páncreas en más de medio siglo. Julie Gralow, directora médica de ASCO, se pronunció favorablemente sobre su relevancia clínica.
RASolute 302 es un estudio de fase III global, multicéntrico, aleatorizado y controlado, y alcanzó sus objetivos en el análisis interino con un resultado estadísticamente significativo. La supervivencia global mediana alcanzó 13,2 meses en los pacientes tratados con daraxonrasib, frente a 6,7 meses en el grupo de quimioterapia —prácticamente el doble—, con una reducción del 60 % del riesgo de muerte. Los hallazgos se publicaron al mismo tiempo en el New England Journal of Medicine.
El estudio incluyó a 500 pacientes con adenocarcinoma pancreático metastásico y los aleatorizó 1:1 a daraxonrasib oral o a quimioterapia estándar elegida por el investigador. En la población por intención de tratar, los resultados fueron:
- una supervivencia global mediana de 13,2 meses frente a 6,7 meses, con una reducción del 60 % del riesgo de muerte
- una supervivencia libre de progresión mediana de 7,2 meses frente a 3,6 meses
- una tasa de respuesta objetiva del 30 % frente al 11 %
Conviene señalar una advertencia con claridad. Son resultados a nivel de grupo, procedentes de una población de ensayo clínico. No significan que cada paciente vaya a obtener el mismo grado de beneficio en supervivencia.
Llegó después el paso regulatorio. El 26 de agosto de 2026, sobre la base de RASolute 302, la FDA autorizó la comercialización de daraxonrasib unos seis meses y medio antes de lo previsto. La aprobación amplía los tratamientos disponibles para los pacientes y ofrece a los equipos de oncología un punto de referencia para la próxima generación de estrategias dirigidas a RAS.
A quién cubre la aprobación y cómo actúa el fármaco
Daraxonrasib está aprobado para adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico que cumplan al menos una de dos condiciones: haber recibido ya al menos una línea de tratamiento sistémico, o haber sido evaluados como no aptos para quimioterapia de combinación con varios agentes.
Un detalle es poco habitual y merece mención. Esta aprobación no exige una prueba diagnóstica acompañante previa para RAS. Los pacientes pueden ser elegibles tanto si se detecta una mutación RAS en su tumor como si no. La pauta recomendada es una dosis oral única al día, mantenida hasta la progresión de la enfermedad o la aparición de toxicidad inaceptable.
Desde el punto de vista mecanístico, daraxonrasib es un inhibidor multiselectivo de RAS(ON). Una vez en el organismo se une a la ciclofilina A para formar un complejo ternario que ataca RAS en su estado activo e interrumpe la señalización descendente que impulsa la proliferación tumoral: así frena el crecimiento del tumor. Como el mecanismo aborda la forma activa de la proteína y no un único sitio de mutación, cubre una serie de variantes comunes de RAS en lugar de limitarse a una sola.
En cuanto a la seguridad, las reacciones adversas observadas en los ensayos fueron en su mayoría manejables, pero varias exigen un seguimiento estrecho: toxicidad cutánea y de partes blandas, estomatitis, diarrea, perforación gastrointestinal, enfermedad pulmonar intersticial y neumonitis, y toxicidad embrio-fetal, es decir, riesgo de daño al feto si el fármaco se usa durante el embarazo.
El uso clínico sigue dependiendo del criterio del especialista
Los datos de los ensayos describen estadísticas a nivel de grupo, y el beneficio individual varía. Todo fármaco innovador debe ser evaluado por un oncólogo clínico, que confirma que la condición física y el estado de la enfermedad del paciente se ajustan a la indicación y luego construye un plan integral en torno al individuo y no al promedio.
Una vía de acceso para los pacientes en China
Daraxonrasib aún no ha recibido autorización de comercialización en China continental. En 2023, el gobierno de Hong Kong simplificó aún más su mecanismo de aprobación de medicamentos con la introducción de la vía de registro acelerado 1+. La política permite que los nuevos medicamentos ya aprobados por reguladores internacionales reconocidos como la FDA se registren en Hong Kong más rápidamente, de modo que algunos pacientes con cáncer puedan acceder antes a los tratamientos más recientes desarrollados internacionalmente.
Para los pacientes con una necesidad clínica, el tratamiento puede solicitarse a través del programa Named Patient Access de Hong Kong, conocido popularmente como el canal verde de los nuevos fármacos, una vez que un médico los ha evaluado en consulta presencial.
Name Patient Access Program: los pacientes pueden utilizar esta vía cuando el fármaco innovador que necesitan aún no está registrado en Hong Kong pero ya se comercializa en Europa, Estados Unidos o China continental, y cuando un médico de Hong Kong, normalmente un oncólogo clínico o médico, los ha diagnosticado y evaluado y ha confirmado que el fármaco es apropiado o necesario.
Los centros de oncología integrados de New Frontier Medical operan en Pekín, Shanghai, Cantón, Shenzhen y Hong Kong, China, y se articulan en torno a una vía de ciclo completo que va desde la detección y el diagnóstico hasta el tratamiento, el seguimiento, la rehabilitación y los cuidados de apoyo. Los centros siguen de cerca la educación en prevención, tratamiento y rehabilitación del cáncer, y seguirán revisando y compartiendo los avances en investigación clínica y tratamiento de todos los tipos de tumores, para que los pacientes y el público reciban información oportuna y profesional.
Lo que importa de un fármaco innovador no son solo los datos clínicos que lo respaldan. Es si el avance llega a los pacientes a través de servicios profesionales, bien gobernados y prestados con esmero. United Family Healthcare sigue de cerca la evolución internacional y construye estrategias de tratamiento individualizadas en torno a las diferencias entre pacientes.
Acerca de la fuente
Fuente: el artículo divulgativo de United Family Healthcare sobre la aprobación anticipada de daraxonrasib por la FDA para el cáncer de páncreas metastásico. Adaptado para lectores internacionales por MedTourChina.
Información importante
Este artículo tiene únicamente fines de educación sobre enfermedades y medicamentos y no constituye un consejo de diagnóstico o tratamiento individualizado para ningún paciente. Para las indicaciones, la posología, las reacciones adversas y las precauciones, consulte siempre la última versión del prospecto del producto aprobado por la autoridad nacional reguladora de medicamentos.
Referencias
- US Food and Drug Administration. FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer. News release, 26 August 2026.
- China Anti-Cancer Association. China Malignant Tumour Discipline Development Report, 2022.
- American Cancer Society. Cancer Statistics Center: 2026 estimated new cases and deaths.
- NCCN Guidelines for Patients: Pancreatic Cancer.
- Reddy E, Reynolds R, Santos E, et al. A point mutation is responsible for the acquisition of transforming properties by the T24 human bladder carcinoma oncogene. Nature. 1982;300:149-152.
- Wolpin BM, et al. Daraxonrasib versus chemotherapy in previously treated metastatic pancreatic adenocarcinoma, RASolute 302: primary results of a randomised, open-label, phase 3 trial. 2026 ASCO Annual Meeting. Abstract LBA5.
- Wolpin BM, et al. Daraxonrasib in previously treated metastatic pancreatic cancer, RASolute 302. N Engl J Med. 2026.
- Hong Kong Drug Office. The 1+ mechanism for registration of pharmaceutical products containing new chemical or biological entities.
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