Дараксонрасиб получает досрочное одобрение FDA при метастатическом раке поджелудочной железы

26 августа 2026 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило дараксонрасиб, выпускаемый под торговым названием Rasonque, для наиболее распространённой формы рака поджелудочной железы. Решение принято примерно на шесть с половиной месяцев раньше целевой даты и делает дараксонрасиб первой одобренной таргетной терапией этого заболевания. Для взрослых с распространённой аденокарциномой поджелудочной железы это означает новый вариант лечения раньше, чем ожидалось.

Эта новость важна не только для США. Дараксонрасиб пока не одобрен для продажи в материковом Китае, но ускоренный механизм регистрации Гонконга и его программа Named Patient Access дают подходящим пациентам законный путь к препарату, который уже применяется в клинической практике в мире.

Почему рак поджелудочной железы по-прежнему называют королём рака

Аденокарцинома поджелудочной железы составляет скромную долю всех онкологических диагнозов, но входит в число ведущих причин смерти от рака. Причина — в арифметике позднего выявления. В Китае менее чем у одного пациента из двадцати диагноз ставится на ранней стадии, болезнь развивается быстро, а варианты лечения исторически были ограничены.

Около 60 % пациентов уже имеют метастатическую болезнь на момент первого обращения. В Китае пятилетняя выживаемость колеблется между 7,2 % и 9 %. В США прогнозы Американского онкологического общества на 2026 год оценивают общую относительную пятилетнюю выживаемость в 13 %, а при распространении болезни на отдалённые органы этот показатель падает всего до 3 %.

На популяционном уровне картина столь же сурова. Американское онкологическое общество прогнозирует около 67 530 новых случаев рака поджелудочной железы в США в 2026 году и около 52 740 смертей от этого заболевания. Это примерно 35 190 мужчин и 32 340 женщин с диагнозом и 27 230 мужчин и 25 510 женщин, которые умрут от него. Средний риск в течение жизни составляет около 1 к 56 у мужчин и 1 к 60 у женщин.

Среди злокачественных новообразований поджелудочной железы в широком смысле протоковая аденокарцинома поджелудочной железы — PDAC — составляет более 90 % случаев и остаётся главной проблемой клинической практики. Она происходит из клеток, выстилающих протоки поджелудочной железы, поэтому анатомия органа определяет поведение болезни.

Мутации гена RAS лежат в основе развития большинства аденокарцином поджелудочной железы. Семейство RAS включает три основных изоформы — KRAS, NRAS и HRAS. Поскольку поверхность белка RAS лишена классического кармана связывания с лекарствами, десятилетиями его считали классической недосягаемой мишенью. Изменилось то, что дараксонрасиб воздействует на белок в его активном состоянии, а не пытается заблокировать карман, и именно это сделало одобренный препарат возможным.

История начинается в 1982 году, который Nature назвал годом онкогена. Три независимые группы — Роберта Вайнберга в MIT, Майка Виглера в Колд-Спринг-Харбор и Мариано Барбасида в Национальном институте рака — опубликовали работы, показавшие, что крошечного изменения в одном гене достаточно, чтобы нормальная клетка стала раковой, и это ввело онкологию в молекулярную эпоху.

Трансформирующий ген, взятый из клеточной линии опухоли мочевого пузыря, оказался трансформирующим аллелем HRAS. HRAS впервые выделили из саркомы крысы в 1964 году и тогда отнесли к ретровирусным онкогенам. В декабре того же года группа Барбасида идентифицировала пять онкогенов, включая HRAS и KRAS, из солидных опухолей человека. С тех пор KRAS не покидает сцену.

Овация стоя на ASCO, а затем одобрение на месяцы раньше

31 мая 2026 года основные результаты RASolute 302 — ключевого исследования III фазы дараксонрасиба, известного также как RMC-6236, — были представлены на пленарном заседании ежегодного конгресса Американского общества клинической онкологии в Чикаго. Зал встал, и аплодисменты продолжались ещё долго после окончания доклада. В отрасли этот результат уже называют самым значимым достижением в лечении рака поджелудочной железы за более чем полвека. Главный медицинский директор ASCO Джули Гралоу положительно отозвалась о его клинической значимости.

RASolute 302 — глобальное многоцентровое рандомизированное контролируемое исследование III фазы, достигшее своих конечных точек уже при промежуточном анализе со статистически значимым результатом. Медианная общая выживаемость составила 13,2 месяца у пациентов, получавших дараксонрасиб, против 6,7 месяца в группе химиотерапии — примерно вдвое больше — при снижении риска смерти на 60 %. Результаты были одновременно опубликованы в New England Journal of Medicine.

В исследование включили 500 пациентов с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы и рандомизировали их 1:1 на пероральный дараксонрасиб или стандартную химиотерапию по выбору исследователя. В популяции intention-to-treat результаты были следующими:

• медианная общая выживаемость 13,2 месяца против 6,7 месяца при снижении риска смерти на 60 %
• медианная выживаемость без прогрессирования 7,2 месяца против 3,6 месяца
• частота объективного ответа 30 % против 11 %

Одно предостережение стоит сказать прямо. Это результаты на уровне группы, полученные в популяции клинического исследования. Они не означают, что каждый отдельный пациент получит такую же выгоду в выживаемости.

Затем наступил регуляторный этап. 26 августа 2026 года, опираясь на результаты RASolute 302, FDA одобрила дараксонрасиб для продажи примерно на шесть с половиной месяцев раньше срока. Одобрение расширяет доступные пациентам методы лечения и даёт онкологическим командам ориентир для следующего поколения стратегий, направленных на RAS.

На кого рассчитано одобрение и как действует препарат

Дараксонрасиб одобрен для взрослых с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы, соответствующих хотя бы одному из двух условий: они уже получили как минимум одну линию системной терапии либо признаны неподходящими для комбинированной полихимиотерапии.

Одна деталь необычна и заслуживает внимания. Это одобрение не требует предварительного сопутствующего диагностического теста на RAS. Пациенты могут подходить независимо от того, обнаружена ли у них мутация RAS. Рекомендуемый режим — одна пероральная доза в сутки, продолжаемая до прогрессирования болезни или появления неприемлемой токсичности.

С точки зрения механизма дараксонрасиб — это мультиселективный ингибитор RAS(ON). Попадая в организм, он связывается с циклофилином A, образуя тройной комплекс, который нацелен на RAS в активном состоянии и прерывает нижележащий сигнальный каскад, стимулирующий пролиферацию опухоли, — так он сдерживает рост опухоли. Поскольку механизм воздействует на активную форму белка, а не на один участок мутации, он охватывает ряд распространённых вариантов RAS, а не ограничивается одним.

Что касается безопасности, нежелательные реакции в исследованиях были в основном управляемыми, но ряд из них требует пристального наблюдения: кожная токсичность и токсичность мягких тканей, стоматит, диарея, перфорация желудочно-кишечного тракта, интерстициальная болезнь лёгких и пневмонит, а также эмбрио-фетальная токсичность, то есть риск повреждения плода при применении во время беременности.

Клиническое применение по-прежнему зависит от решения специалиста

Данные исследований описывают статистику на уровне группы, а индивидуальная польза различается. Любой инновационный препарат должен оцениваться клиническим онкологом, который подтверждает, что физическое состояние пациента и стадия болезни соответствуют показанию, и затем выстраивает комплексный план с учётом конкретного человека, а не средних данных.

Маршрут доступа для пациентов в Китае

Дараксонрасиб пока не получил разрешение на продажу в материковом Китае. В 2023 году правительство Гонконга дополнительно упростило механизм одобрения лекарств, введя ускоренный путь регистрации 1+. Эта политика позволяет новым препаратам, уже одобренным признанными международными регуляторами, такими как FDA, быстрее регистрироваться в Гонконге, чтобы часть пациентов с онкологическими заболеваниями раньше получала новейшие разработки мировой медицины.

Для пациентов с клинической потребностью лечение можно запросить через гонконгскую программу Named Patient Access, которую обычно называют зелёным коридором для новых препаратов, после очного осмотра врачом.

Интегрированные онкологические центры New Frontier Medical работают в Пекине, Шанхае, Гуанчжоу, Шэньчжэне и Гонконге, Китай, и построены вокруг полного цикла — от скрининга и диагностики до лечения, наблюдения, реабилитации и поддерживающей терапии. Центры внимательно следят за просвещением в области профилактики, лечения и реабилитации при раке и будут продолжать изучать и делиться достижениями клинических исследований и лечения по разным типам опухолей, чтобы пациенты и общественность получали своевременную и профессиональную информацию.

В инновационном препарате важно не только то, какие клинические данные за ним стоят. Важно, доходит ли это достижение до пациентов через услуги, которые профессиональны, хорошо организованы и оказаны с заботой. United Family Healthcare внимательно следит за международными тенденциями и выстраивает индивидуальные стратегии лечения с учётом различий между пациентами.

Об источнике

Источник: научно-популярная статья United Family Healthcare о досрочном одобрении дараксонрасиба FDA при метастатическом раке поджелудочной железы. Адаптировано для международных читателей компанией MedTourChina.

Важная информация

Данная статья предназначена только для ознакомления с заболеваниями и лекарственными препаратами и не является индивидуальной диагностической или лечебной рекомендацией для какого-либо пациента. По показаниям, дозировке, нежелательным реакциям и мерам предосторожности всегда обращайтесь к последней версии инструкции по применению, одобренной национальным органом лекарственного регулирования.

Список литературы

1. US Food and Drug Administration. FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer. News release, 26 August 2026.
2. China Anti-Cancer Association. China Malignant Tumour Discipline Development Report, 2022.
3. American Cancer Society. Cancer Statistics Center: 2026 estimated new cases and deaths.
4. NCCN Guidelines for Patients: Pancreatic Cancer.
5. Reddy E, Reynolds R, Santos E, et al. A point mutation is responsible for the acquisition of transforming properties by the T24 human bladder carcinoma oncogene. Nature. 1982;300:149-152.
6. Wolpin BM, et al. Daraxonrasib versus chemotherapy in previously treated metastatic pancreatic adenocarcinoma, RASolute 302: primary results of a randomised, open-label, phase 3 trial. 2026 ASCO Annual Meeting. Abstract LBA5.
7. Wolpin BM, et al. Daraxonrasib in previously treated metastatic pancreatic cancer, RASolute 302. N Engl J Med. 2026.
8. Hong Kong Drug Office. The 1+ mechanism for registration of pharmaceutical products containing new chemical or biological entities.

Столкнулись с диагнозом рака поджелудочной железы в Китае? Наша международная команда поможет организовать консультацию специалиста и изучить доступ к препаратам, одобренным в мире. Мы отвечаем в течение 24 часов.

Свяжитесь с нашей международной командой · Посмотреть расположение наших больниц